Maladie de Huntington : un traitement prometteur

Une équipe de l'Institut du cerveau et de la moelle épinière apporte un espoir de traitement dans la maladie de Huntington, une affection neurodégénérative. Un triglycéride pourrait aider à réguler le cerveau atteint par cette maladie génétique.

La maladie de Huntington est une affection génétique et héréditaire qui détruit peu à peu les neurones et qui touche environ 5000 personnes en France. Les symptômes varient d'un malade à l'autre. Cela va de la démarche instable, l'agitation, aux mouvements saccadés sur le plan moteur. Mais sur le plan intellectuel, la maladie provoque des troubles de mémoire, la perte du sens de l'orientation et inévitablement des sautes d'humeur et des troubles émotionnels.

Pour l'instant, les traitements permettent de limiter les effets de la maladie mais ne peuvent arrêter le cours de sa progression. Aussi c'est un véritable espoir que les chercheurs de l'Institut du cerveau et de la moelle épinière apportent, en annonçant qu'ils ont découvert un triglycéride qui agirait sur le dysfonctionnement du cerveau dans le cas de cette maladie.

Ce triglycéride, la triheptanoïne, aide à réguler la façon dont le cerveau transforme les molécules (métabolisme énergétique) ont expliqué les chercheurs dans la revue professionnelle Neurology.

C'est une particularité enregistrée chez certaines personnes atteintes par la maladie de Huntington qui a mis les chercheurs sur cette piste. Certains patients perdent en effet beaucoup de poids tout en ayant un régime hypercalorique. Les chercheurs se sont donc demandé si cela n'était pas dû à un défaut énergétique. Ils ont donc scruté le cerveau de 9 patients atteints par la maladie et de 13 personnes en bonne santé pour observer les fluctuations énergétiques dues à la maladie. Ces résultats confirment des travaux menés en 2012 par la même équipe et ouvrent la voie à une piste de traitement prometteuse.

Bientôt un essai en double aveugle chez 100 patients

Ce traitement consiste à corriger le dysfonctionnement énergétique en apportant des métabolites (des petites molécules) capables de le ré-enclencher. Ces métabolites sont celles de la triheptanoïne, un triglycéride qui se présente sous forme d'huile à consommer pendant les repas, qui est déjà utilisée dans d'autres maladies rares. 10 patients ont participé à un premier essai clinique encourageant quant aux résultats. Une étude en double aveugle doit maintenant être lancée en France et aux Pays-Bas pendant 18 mois.