Surdité : des souris retrouvent l'ouïe grâce à la thérapie génique
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Grâce à une technique de thérapie génique, des chercheurs sont parvenus à redonner l'ouïe à des souris sourdes en raison d'une anomalie génétique. Si des ajustements sont nécessaires, ce processus pourra sûrement être reproduit chez l'homme.
Un à quatre enfants sur 1000 naissent sourds à la naissance. Dans la majorité des cas, cette surdité précoce est due à une anomalie génétique. Selon les données scientifiques actuelles, 70 gènes sont identifiés comme capables de provoquer une surdité lorsqu'ils sont mutés et que l'individu n'a pas la bonne combinaison génétique.
Dans une étude publiée dans la revue Science Translational Medicine, des chercheurs ont réussi à redonner l'ouïe à des souris atteintes de surdité d'origine génétique, grâce à une technique de thérapie génique. Ils se sont concentrés sur le gène TMC1, qui code une protéine d'un canal ionique. Situé dans l'oreille interne, ce canal est chargé de transformer le signal sonore en impulsion électrique destinée au cerveau.
Concrètement, un enfant est considéré comme atteint de surdité profonde lorsqu'il possède deux versions (ou allèles) mutées de ce gène. S'il porte une version mutée et une version non mutée, il verra une surdité progressive s'installer à partir de 10-15 ans.
L'équipe de recherche américano-suisse a utilisé deux types de souris génétiquement modifiées pour reproduire la surdité. Certaines ont été manipulées pour ne pas exprimer la protéine issue du gène TMC1, entraînant une surdité profonde, alors que chez d'autres, une mutation ponctuelle du gène TMC1 a été introduite, créant une surdité progressive.
Dans les deux cas, les chercheurs ont injecté dans l'oreille interne des souris un virus génétiquement modifié, ou vecteur, chargé de leur fournir un gène TMC1 viable, non muté. Ce gène sain s'est introduit jusqu'aux cellules à traiter et a intégré leur patrimoine génétique, ce qu'avaient espéré les scientifiques.
Au bout de quelques temps, les chercheurs ont constaté que les souris atteintes de surdité profonde avaient retrouvé l'ouïe, puisqu'un courant électrique dû au son était mesurable. En revanche, les résultats étaient moins probants chez les souris à surdité progressive. A priori, c'est le vecteur qui serait en cause, car il n'arriverait pas à atteindre toutes les cellules dont l'ADN doit être corrigé.
« Notre protocole de thérapie génique n'est pas encore prêt pour des essais cliniques. Nous devons encore faire des ajustements mais nous pensons que dans un avenir pas trop lointain, il pourrait être développé pour un usage thérapeutique chez les humains », a affirmé Jeffrey Holt, co-auteur de l'étude cité par Sciences et Avenir. (...)
