30 ans de Téléthon, 30 ans de recherche... et de découvertes
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Trente ans après son lancement, le Téléthon peut s'enorgueillir de percées majeures dans la recherche et le traitement des maladies rares, qui concernent trois millions de Français, mais également d'avoir mis au point des outils susceptibles d'être utilisés pour traiter des maladies beaucoup plus courantes.
"En 1986, les maladies rares n'intéressaient pas grand monde, pas même le monde universitaire car il fallait près de dix ans pour identifier le gène responsable d'une maladie", raconte Serge Braun, directeur scientifique de l'association AFM-Téléthon, qui organise le 30e Téléthon ce 2 et 3 décembre.
Grâce aux dons, l'AFM-Téléthon a soutenu 3.000 chercheurs et quelque 6.000 projets qui ont abouti à la publication, dans les années 1990, des premières cartes du génome humain, transmises gratuitement à la communauté scientifique, ce qui a permis le séquençage complet du génome humain en 2003.
On connaît aujourd'hui plus de la moitié des gènes responsables des 8.000 maladies rares et les trois-quarts des gènes à l'origine des 300 maladies neuromusculaires, la cible initiale du Téléthon.
Mais les moyens donnés aux chercheurs ont surtout permis de mettre sur les rails la thérapie génique, "une technique lourde et complexe" qui, au départ, n'intéressait pas les laboratoires, rappelle M. Braun.
La thérapie génique consiste à apporter un gène médicament dans les cellules anormales du patient, soit par l'intermédiaire d'un vecteur, soit directement dans l'organisme (sang, organe). Elle fait aujourd'hui l'objet de plus de 600 essais dans le monde pour des maladies rares du système immunitaire, de la vision, du sang, du cerveau.
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