Myopathie de Duchenne : des cellules humaines corrigées par CRISPR
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Des chercheurs sont parvenus à éditer génétiquement des cellules cardiaques humaines pour y éliminer les causes de la myopathie de Duchenne.
THÉRAPIE GÉNIQUE. La méthode employée pourrait permettre de soigner jusqu'à 60% des personnes atteintes de myopathie de Duchenne. C'est ce qu'annonce une équipe de chercheurs américains et allemands qui sont parvenus à modifier génétiquement des cellules cardiaques de patients pour rétablir leur fonction musculaire. La myopathie de Duchenne est une maladie rare (2500 enfants touchés en France) caractérisée par une dégénérescence des muscles squelettiques, lisses et cardiaques. Elle est due à un grand nombre de mutations du gène DMD, responsable de la production d'une protéine essentielle à l'architecture cellulaire des fibres musculaires : la dystrophine. En l'absence de dystrophine, ces fibres musculaires s'usent très rapidement. Dès l'âge de 3 ans, les enfants touchés peuvent rencontrer des difficultés musculaires qui commencent par le bas du corps et gagnent peu à peu tous les muscles (respiratoires, cardiaques, digestifs...). Le pronostic est sombre, avec un décès survenant dans la plupart des cas au début de l'âge adulte.
Corriger 3000 mutations d'un coup
En utilisant la technique d'édition CRISPR-Cas9, les chercheurs de l'UT Southwestern Medical Center (Texas, États-Unis) et de l'université de Göttingen (Allemagne) sont parvenus à reprogrammer les cellules de malades. D'autres travaux ont déjà utilisé CRISPR ces dernières années pour modifier les cellules de rongeurs et de chiens atteints de la maladie. Cette fois, ce sont des cellules humaines qui sont concernées, avec des manipulations réalisées in vitro. Concrètement, les scientifiques ont prélevé des cellules souches chez des patients pour y corriger le gène DMD défectueux. Puis ils ont cultivé ces cellules pour leur faire produire du tissu cardiaque. Le résultat tient dans cette vidéo publiée le 31 janvier 2018 avec l'étude dans Science Advance et tweetée par le premier auteur de ces travaux, le Dr Chengzu Long. (...)
