Mucoviscidose: Un essai de thérapie génique offre des résultats prometteurs

Un essai de thérapie génique a permis d’améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, selon une étude publiée ce vendredi dans la revue médicale spécialisée The Lancet Respiratory Medicine.

Concrètement, la technique consiste à faire inhaler au patient des molécules d’ADN (acide désoxyribonucléique) afin d’amener une copie non altérée du gène jusqu’aux cellules pulmonaires. Pour mesurer l’efficacité de la méthode, une équipe de chercheurs de l’Imperial College de Londres a mené un essai sur un groupe composé de 136 patients âgés de plus de 12 ans atteints de mucoviscidose, divisés en deux groupes dont le premier a reçu la thérapie génique et le second une inhalation placebo.

Des résultats encourageants

Après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génétique ont enregistré une fonction respiratoire supérieure de 3,7 % à ceux ayant reçu un placebo. Mieux, cette augmentation atteignait même 6,4 % chez les patients dont la fonction respiratoire était la plus dégradée. Les auteurs de l’étude, dirigés par le Pr Eric Alton de l’Imperial College de Londres estiment que les résultats quoique « modestes », sont « significatifs » et « encourageants ». Ceux-ci soulignent que « la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable ».

90.000 personnes souffrent de la maladie dans le monde

Pour rappel, la mucoviscidose est une maladie génétique qui touche principalement les fonctions respiratoires et digestives et qui affecte environ 90.000 personnes à travers le monde. A l’heure actuelle et grâce aux progrès de la recherche, l’espérance de vie moyenne d’un patient est aujourd’hui d’environ 40 ans.