Cancers pédiatriques : la recherche piétine
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« La recherche clinique en pédiatrie apparaît peu développée en Europe », indique l’ANSM. Malgré une législation européenne un peu plus contraignante depuis 2007 pour les laboratoires pharmaceutiques, les résultats ne sont encore pas au rendez-vous. Des associations de parents d’enfants atteints de cancers ont d’ailleurs lancé une pétition pour demander une évolution. Objectif, que les jeunes patients bénéficient au plus vite des dernières innovations thérapeutiques.
En matière de traitement contre le cancer, « la relative rareté des patients (les enfants n.d.l.r.) fait de ces médicaments (les molécules adaptées aux enfants malades n.d.l.r.) des « produits » potentiellement moins rentables pour les industries qui les mettent au point », explique la Fondation ARC. De plus, leur développement nécessite des essais cliniques dédiés et par définition coûteux.
Résultat, la recherche clinique en oncologie pédiatrique a longtemps été quasiment inexistante. Et les petits malades devaient se contenter des molécules pour adultes administrées hors-AMM. Depuis 2007, la législation européenne s’est dotée d’un règlement contraignant les industriels à intégrer un « plan d’investigation pédiatrique » à leurs travaux. Ce qui a permis une amélioration de la situation. Mais cette réglementation n’est pas suffisante aux yeux des auteurs d’une pétition demandant des changements dans la législation européenne.
Lever les dérogations
Des dérogations freinent encore l’accès des plus jeunes aux molécules les plus récentes. Selon les auteurs de la pétition, « certains aspects du règlement pourraient être à l’origine d’un accès limité aux innovations en oncopédiatrie ».
Par exemple, « lorsqu’un médicament est développé aujourd’hui dans le cadre d’une maladie qui n’existe pas chez l’enfant, l’industriel n’est pas tenu de réaliser le fameux plan d’investigation pédiatrique ». Or « lorsque la thérapie cible une anomalie génétique donnée, il est capital qu’elle soit aussi testée chez l’enfant dès lors que l’anomalie en question a aussi été mise en cause dans le cadre pédiatrique, quelle que soit la maladie ou la localisation cancéreuse ! »
Des cancers guérissables ?
Aujourd’hui, « si la médecine de précision, basée sur le ciblage des anomalies moléculaires de chaque tumeur (...)
