Transplantation de tête : "Il est peu probable que le patient survive"

Non loin du MIT de Boston, lieu d'effervescence scientifique, deux biotechs se sont unies pour mettre au point des thérapies géniques efficaces pour traiter les maladies de Parkinson et de Huntington. Reportage.

MÉTHODE SCIENTIFIQUE. La maladie de Huntington est l'un des sujets abordés dans l'émission de radio "La méthode scientifique" diffusée sur France Culture ce vendredi 19 mai 2017 entre 16h et 17h, et à laquelle participe le rédacteur-en-chef du pôle digital de Sciences et Avenir Olivier Lascar. À écouter en direct ou en podcast sur le site de France Culture.

Maladie d'Alzheimer, mucoviscidose, pathologies rares de la vue... Nombreuses sont les affections - incurables pour la plupart - pour lesquelles des essais cliniques de thérapie génique ont été lancés. Loin d'être un concept nouveau (il date des années 1950), la thérapie génique consiste à corriger un gène "défectueux" en amenant directement dans la cellule gène ou acides nucléiques (ADN ou ARN), via un virus modifié (mais inoffensif).

Le défi pour les nombreuses équipes de recherche à travers le monde qui se sont lancées dans la course est d'identifier à la fois le matériel génétique et le vecteur viral adéquats. Et quand elles travaillent sur les mêmes pathologies, et dans un terrain aussi favorable à la coopération scientifique que le MIT, à Boston (États-Unis), ces équipes unissent leurs efforts. Exemple avec deux biotechs, Voyager Therapeutics et Genzyme (racheté en 2011 par le Français Sanofi), qui utilisent la thérapie génique pour traiter la maladie de Parkinson et Huntington, une affection génétique rare (5 cas pour 100.000 individus en France). Les laboratoires de Genzyme, que Sciences et Avenir a pu visiter, sont situés non loin de Boston, à Framingham.

Un virus qui bloque l'expression du gène défectueux

C'est dans un paysage contrasté, entre forêts de conifères et autoroute, que se situe Genzyme, biotech fondée en 1981 et spécialisée dans les maladies rares, grâce à la découverte un peu par hasard d'un traitement contre la maladie de Gaucher, Cerezyme, visant à combler l'enzyme manquante chez ces patients. D'autres médicaments dans des maladies liées elles aussi à un déficit enzymatique ont suivi, comme Fabrazyme, pour la très rare maladie de Fabry.

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